কিউফিটলিয়া (ফিটুসিরান): হিমোফিলিয়ার জন্য একটি অভিনব siRNA-ভিত্তিক চিকিৎসা  

হিমোফিলিয়ার জন্য একটি নতুন siRNA-ভিত্তিক চিকিৎসা, কিউফিটলিয়া (ফিটুসিরান), এফডিএ (FDA) অনুমোদন পেয়েছে। এটি একটি স্মল ইন্টারফেয়ারিং আরএনএ (siRNA) ভিত্তিক থেরাপিউটিক যা অ্যান্টিথ্রম্বিন (AT) এবং টিস্যু ফ্যাক্টর পাথওয়ে ইনহিবিটর (TFPI)-এর মতো প্রাকৃতিক অ্যান্টিকোয়াগুল্যান্টগুলির কাজে হস্তক্ষেপ করে। এটি লিভারে থাকা AT mRNA-এর সাথে আবদ্ধ হয় এবং AT-এর ট্রান্সলেশনকে বাধা দেয়, যার ফলে অ্যান্টিথ্রম্বিন কমে যায় এবং থ্রম্বিন উৎপাদন বৃদ্ধি পায়। এটি প্রতি দুই মাস অন্তর একবার করে সাবকিউটেনিয়াস ইনজেকশন হিসেবে প্রয়োগ করা হয়। INNOVANCE Antithrombin কম্প্যানিয়ন ডায়াগনস্টিক ব্যবহার করে ইনজেকশনের ডোজ এবং প্রয়োগের সংখ্যা সমন্বয় করা হয়, যা অ্যান্টিথ্রম্বিনের কার্যকলাপকে লক্ষ্যমাত্রার মধ্যে নিশ্চিত করে। এর জন্য কোনো নির্দিষ্ট ডোজ অনুমোদিত নয়। এই নতুন চিকিৎসাটি রোগীদের জন্য তাৎপর্যপূর্ণ, কারণ এটি প্রচলিত অন্যান্য পদ্ধতির তুলনায় কম ঘন ঘন প্রয়োগ করতে হয়।

হিমোফিলিয়া A বা হিমোফিলিয়া B আক্রান্ত ১২ বছর বা তার বেশি বয়সী প্রাপ্তবয়স্ক এবং শিশুদের রক্তপাতের ঘটনা প্রতিরোধ বা হ্রাস করার জন্য নিয়মিত প্রতিরোধের জন্য মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে (২৮ মার্চ ২০২৫ তারিখে) Qfitlia (fitusiran) অনুমোদিত হয়েছে, ফ্যাক্টর VIII বা IX ইনহিবিটর (অ্যান্টিবডি নিরপেক্ষকরণ) সহ বা ছাড়াই। নতুন চিকিৎসাটি তাৎপর্যপূর্ণ কারণ এটি অন্যান্য বিদ্যমান বিকল্পগুলির তুলনায় কম ঘন ঘন (প্রতি দুই মাসে একবার শুরু করে) পরিচালিত হয়।  

হিমোফিলিয়ায় রক্তপাতজনিত ব্যাধিগুলি জমাট বাঁধার কারণগুলির অপর্যাপ্ততার কারণে ঘটে। হিমোফিলিয়া A জমাট বাঁধার কারণ VIII (FVIII) এর অভাবের কারণে হয়, যখন হিমোফিলিয়া B ফ্যাক্টর IX (FIX) এর নিম্ন স্তরের কারণে হয়। কার্যকরী ফ্যাক্টর XI এর অভাব হিমোফিলিয়া C এর জন্য দায়ী। এই অবস্থার চিকিৎসা বাণিজ্যিকভাবে প্রস্তুত জমাট বাঁধার কারণ বা অনুপস্থিত ফ্যাক্টরের কার্যকরী প্রতিস্থাপন হিসাবে একটি নন-ফ্যাক্টর পণ্য ইনফিউশনের মাধ্যমে করা হয়।  

অক্টোকগ আলফা (অ্যাডভেট), যা ক্লোটিং ফ্যাক্টর VIII এর একটি 'জেনেটিকালি ইঞ্জিনিয়ারড ইউজ করে ডিএনএ প্রযুক্তি' সংস্করণ, সাধারণত হিমোফিলিয়া এ এর ​​প্রতিরোধমূলক এবং চাহিদা অনুযায়ী চিকিত্সার জন্য ব্যবহৃত হয়। হিমোফিলিয়া বি এর জন্য ননকোগ আলফা (বেনফিক্স), যা ক্লটিং ফ্যাক্টর IX এর একটি প্রকৌশলী সংস্করণ সাধারণত ব্যবহৃত হয়।   

হিমোফিলিয়া A বা হিমোফিলিয়া B আক্রান্ত ব্যক্তিদের রক্তপাতের ঘটনা প্রতিরোধের জন্য একটি নতুন ওষুধ হিসেবে Hympavzi (marstacimab-hncq) মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে (১১ অক্টোবর ২০২৪) এবং ইউরোপীয় ইউনিয়নে (১৯ সেপ্টেম্বর ২০২৪) অনুমোদিত হয়েছে। এটি একটি মানব মনোক্লোনাল অ্যান্টিবডি যা "টিস্যু ফ্যাক্টর পাথওয়ে ইনহিবিটর" নামক প্রাকৃতিকভাবে ঘটে যাওয়া অ্যান্টিকোয়ুলেশন প্রোটিনকে লক্ষ্য করে রক্তপাতের ঘটনা প্রতিরোধ করে এবং এর অ্যান্টিকোয়ুলেশন কার্যকলাপ হ্রাস করে যার ফলে থ্রম্বিনের পরিমাণ বৃদ্ধি পায়। এটি হিমোফিলিয়া B এর প্রথম, নন-ফ্যাক্টর এবং সপ্তাহে একবার চিকিৎসা। 

আরেকটি মনোক্লোনাল অ্যান্টিবডি, কনসিজুমাব (আলহেমো) মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে (২০ ডিসেম্বর ২০২৪) এবং ইইউতে (১৬ ডিসেম্বর ২০২৪) ফ্যাক্টর VIII ইনহিবিটর সহ হিমোফিলিয়া A বা ফ্যাক্টর IX ইনহিবিটর সহ হিমোফিলিয়া B রোগীদের রক্তপাতের পর্ব প্রতিরোধের জন্য অনুমোদিত হয়েছিল। কিছু হিমোফিলিয়া রোগী যারা তাদের রক্তপাতের ব্যাধির চিকিৎসার জন্য "ক্লোটিং ফ্যাক্টর ওষুধ" গ্রহণ করেন তাদের রক্তপাতের ব্যাধির চিকিৎসার জন্য অ্যান্টিবডি তৈরি হয় (ক্লোটিং ফ্যাক্টর ওষুধের বিরুদ্ধে)। গঠিত অ্যান্টিবডিগুলি "ক্লোটিং ফ্যাক্টর ওষুধের" ক্রিয়াকে বাধা দেয় যার ফলে তাদের কার্যকারিতা কম হয়। কনসিজুমাব (আলহেমো), যা প্রতিদিন সাবকুটেনিয়াস ইনজেকশন হিসাবে দেওয়া হয়, এই অবস্থার চিকিৎসার জন্য তৈরি করা হয় যা ঐতিহ্যগতভাবে ক্লোটিং ফ্যাক্টরের দৈনিক ইনজেকশনের মাধ্যমে রোগ প্রতিরোধ ক্ষমতা বৃদ্ধি করে চিকিৎসা করা হয়ে আসছে। 

যদিও mpavzi (marstacimab-hncq) এবং Concizumab (Alhemo) হল মনোক্লোনাল অ্যান্টিবডি, নতুন চিকিৎসা Qfitlia (fitusiran) হল একটি ছোট হস্তক্ষেপকারী RNA (siRNA) ভিত্তিক থেরাপিউটিক যা অ্যান্টিথ্রম্বিন (AT) এবং টিস্যু ফ্যাক্টর পাথওয়ে ইনহিবিটর (TFPI) এর মতো প্রাকৃতিক অ্যান্টিকোয়াগুলেন্টের সাথে হস্তক্ষেপ করে। এটি লিভারে AT mRNA এর সাথে আবদ্ধ হয় এবং AT অনুবাদকে ব্লক করে যার ফলে অ্যান্টিথ্রম্বিন হ্রাস পায় এবং থ্রম্বিন উৎপাদন উন্নত হয়।  

কিউফিটলিয়া (ফিটুসিরান) প্রতি দুই মাস অন্তর একবার ত্বকের নিচের ইনজেকশন হিসেবে দেওয়া হয়। 

ইনজেকশনের ডোজ এবং ফ্রিকোয়েন্সি INNOVANCE অ্যান্টিথ্রম্বিন কম্প্যানিয়ন ডায়াগনস্টিক ব্যবহার করে সমন্বয় করা হয় যা লক্ষ্য পরিসরে অ্যান্টিথ্রম্বিন কার্যকলাপ নিশ্চিত করে। নির্দিষ্ট ডোজ অনুমোদিত নয়। তা সত্ত্বেও, নতুন চিকিৎসাটি রোগীদের জন্য তাৎপর্যপূর্ণ কারণ এটি অন্যান্য বিদ্যমান বিকল্পগুলির তুলনায় কম ঘন ঘন পরিচালিত হয়। 

*** 

তথ্যসূত্র:  

1. এফডিএ নিউজ রিলিজ – ফ্যাক্টর ইনহিবিটর সহ বা ছাড়াই হিমোফিলিয়া এ বা বি এর জন্য এফডিএ অভিনব চিকিৎসা অনুমোদন করেছে। পোস্ট করা হয়েছে ২৮ মার্চ ২০২৫। এখানে উপলব্ধ  https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors  

*** 

সম্পর্কিত নিবন্ধ: 

• হিমোফিলিয়া এ বা বি ইনহিবিটার সহ কনসিজুমাব (আলহেমো)  (December ডিসেম্বর ২০১২) 

• Hympavzi (marstacimab): হিমোফিলিয়ার নতুন চিকিৎসা (12 অক্টোবর 2024)  

***